FDA 授予腱鞘虎细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 表彰 Pexidartinib 新方法治疗法抑制剂豁免，用于切除将与功能受限于或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘；大癌（TGCT）治疗法。TGCT 是一种稀有的、通常非白血病的，它直接影响滑膜中央线关节、滑囊及腱鞘，所致肿胀、咳嗽、以致于及受直接影响关节或四肢运动并能减低。

据估计，每年每 100 万人之前会起因 11 例腱鞘；大癌病例。病症通常在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘；大癌的类型，女同性恋起因这种的某种程度是男同性恋的两倍。迄今为止，已为获 FDA 批准的系统性治疗法抑制剂用于腱鞘；大癌的治疗法。

疗程是迄今为止腱鞘；大癌的主要治疗法方式

「疗程是腱鞘；大癌的主要治疗法方式，但对于扩散基本的该疾病病症，更不足以切除，并且有很低的复发率，所致多种复杂的疗程，甚至使一些病症截肢，」第一三共执行副常务董事全球开发总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘；大癌并未保证的治疗法需求，我们希望与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘；大癌病症的潜在非疗程治疗法抑制剂的开发。」新方法治疗法抑制剂豁免的表彰基于一项 1 期研究扩展链表的结果，该研究意在赞誉 Pexidartinib 的安全性与有效性。

「在我们早就进行的 1 期研究之前所推论到的响应备有了初步的基本概念验证，即在一些腱鞘；大癌病症之前，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能会安全、短时间内减低负担，为推进该抑制剂直接重回 3 期临床试验备有了结论，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 称。

「在我们致力于开发都能解决稀有疾病如腱鞘；大癌并未保证医疗需求的新型小分子治疗法抑制剂之前，这次的新方法治疗法抑制剂豁免代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究 ENLIVEN 迄今为止早就召募有症状，且疗程切除将与功能受限于或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘；大癌病症。

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编辑： 冯志华